В понедельник управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов одобрило препарат Biogen для лечения болезни альцгеймера, что сделало его первым лекарством, одобренным регулирующими органами США для замедления когнитивного снижения у людей, живущих с альцгеймером, и первым новым лекарством от этой болезни почти за два десятилетия.
Решение FDA было долгожданным. Предполагается, что препарат, который продается под названием Aduhelm, принесет компании миллиарды долларов дохода и даст новую надежду друзьям и семьям пациентов, живущих с этим заболеванием.
Склад Biogen был остановлен из-за объявления. Позже акции возобновили торговлю, поднявшись более чем на 60% в какой-то момент, прежде чем уравнять эту прибыль до роста на 40% до 400,83 $.
«Мы хорошо осведомлены о том внимании, которое окружает это одобрение», – заявила в пресс-релизе доктор Патриция Каваццони, директор центра оценки и исследований лекарственных средств FDA. «Мы понимаем, что Aduhelm привлек внимание прессы, сообщества пациентов, страдающих болезнью альцгеймера, наших выборных должностных лиц и других заинтересованных сторон».
«Учитывая, что лечение серьезного, опасного для жизни заболевания находится на балансе, логично, что так много людей следили за результатами этого обзора», – добавил Каваццони.
FDA заявило, что продолжит мониторинг препарата, когда он попадет на рынок США. Агентство предоставило одобрение при условии, что Biogen проведет еще одно клиническое испытание.
Болезнь Альцгеймера – это прогрессирующее нейродегенеративное заболевание, которое медленно разрушает память и навыки мышления. По оценкам ассоциации альцгеймера, с ней живут более 6 миллионов американцев. По прогнозам группы, к 2050 году это число вырастет почти до 13 миллионов.
«Это новый день», – сказал в своем заявлении генеральный директор ассоциации альцгеймера Гарри Джонс. «Это одобрение дает людям, живущим с болезнью альцгеймера, больше времени, чтобы жить лучше. Для семей это означает возможность дольше удерживать своих близких. Речь идет о вдохновении ученых и компаний на борьбу с этим бедствием болезни».
Ранее FDA не одобряло лекарств, которые могли бы замедлить снижение умственного развития от болезни альцгеймера, которая является шестой по значимости причиной смерти в Соединенных Штатах. Агентство одобрило лекарства от болезни альцгеймера, направленные на облегчение симптомов, а не на замедление самой болезни.
Федеральные регулирующие органы столкнулись с интенсивным давлением со стороны друзей и членов семей пациентов с болезнью альцгеймера, которые просили ускорить прием Aduhelm, но путь к разрешению регулирующих органов был спорным, поскольку он показал многообещающие результаты в 2016 году.
В марте 2019 года Biogen прекратил разработку препарата после того, как анализ независимой группы показал, что он вряд ли сработает. Несколько месяцев спустя компания шокировала инвесторов, заявив, что все-таки будет добиваться разрешения регулирующих органов на препарат.
Акции Biogen резко выросли в ноябре после того, как они получили поддержку со стороны сотрудников FDA, которые заявили, что компания представила весьма «убедительные» доказательства эффективности Aduhelm и что у него «приемлемый профиль безопасности, который поддержит его использование людьми с болезнью альцгеймера».
Но два дня спустя группа внешних экспертов, которая консультирует агентство США, неожиданно отказалась одобрить экспериментальный препарат, сославшись на неубедительные данные. Он также раскритиковал сотрудников агентства за то, что он назвал чрезмерно положительным обзором.
Когда Biogen запросил одобрение препарата в конце 2019 года, его ученые заявили, что новый анализ более крупного набора данных показал, что Aduhelm «снижает клинический спад у пациентов с ранней болезнью альцгеймера».
Эксперты по болезни альцгеймера и аналитики с Уолл-Стрит сразу же отнеслись к этому скептически, а некоторые задались вопросом, достаточно ли данных клинических испытаний, чтобы доказать, что препарат работает, и может ли одобрение затруднить для других компаний набор пациентов для участия в их собственных исследованиях.
Некоторые врачи заявили, что не будут прописывать Aduhelm, если он действительно поступит на рынок, из-за смешанного пакета данных, подтверждающего заявку компании.
